NOTA BENE Les comptes-rendus médicaux ci-dessous reproduisent les copies d’écran des conférences présentées au Lamposium de Cincinnati, en les adaptant, dans de rares cas, à la situation française plutôt qu’aux données américaines. Ces données médicales n’engagent pas la responsabilité de l’association FLAM. Le cas de chaque patiente étant différent, seul un spécialiste est habilité à donner un avis autorisé.

Pour rappel :

CVF : capacité vitale forcée. Le volume total d’air que l’on peut expirer.

VEMS : volume expiratoire forcé durant la première seconde. La quantité d’air que l’on peut expirer en une seconde (dépend largement du diamètre des voies respiratoires).

Evolution annuelle moyenne de VEMS

• Les femmes en bonne santé perdent en moyenne 10-25 ml de VEMS par année.
• Les patientes fumeuses perdent en moyenne 70 ml par année.
• En moyenne, les patientes atteintes de LAM perdent 90 ml par année.
• Ces changements sont plus lents après la ménopause.

Les bronchodilatateurs sont généralement testés pour établir la réversibilité de l’obstruction opposée au flux d’air dans les bronches. Une réponse au bronchodilatateur est considérée comme significative pour une augmentation du VEMS ou CVF de 12%, et de 200 ml ou plus.

DLCO. Diffusion libre de monoxyde de carbone (CO). Cette opération mesure le temps qu’il faut à une petite quantité de monoxyde de carbone pour être absorbée par la circulation sanguine. La valeur est comparée à la moyenne d’une population normale de non-fumeurs en bonne santé.

EFR. Exploration fonctionnelle respiratoire au moyen d’un spiromètre qui mesure CVF, VEMS et DLCO.

mTOR (de l’anglais mechanistic target of rapamycin – auparavant mammalian target of rapamycin), signifie en français «cible de la rapamycine chez les mammifères ». Cette enzyme régule notamment la prolifération cellulaire.

Sclérose tubéreuse de Bourneville (STB en français, TSC en anglais pour tuberous sclerosis complex). Les gènes TSC1 et/ou TSC2 sont dits suppresseurs de tumeurs, car ils régulent la croissance et la prolifération cellulaire en inhibant le complexe mTOR. Le gène TSC mutant et sa protéine encodée sont responsables de l’activation de mTOR. Cette activation peut être inhibée par le sirolimus (rapamycine), médicament mis en œuvre pour freiner la LAM.

AML : Angiomyolipome, tumeur rénale bénigne.

Les essais cliniques se déroulent en trois étapes :

• Phase I : Découverte de la plus haute dose de médicament qui puisse être donnée sans sérieux effets secondaires.
• Phase II : Si le nouveau traitement est trouvé raisonnablement sûr lors de la première phase d’essais cliniques, il peut être testé en phase II pour découvrir s’est est efficace.
• Phase III : Comparaison de la sécurité et de l’efficacité du nouveau médicament avec les traitements courants standard.